呋喹替尼胶囊的功效有哪些？

跟随性药物的研发是对首创药物的补充和深入，有首创药物的影子，但也具有自身独特性。随着我国综合国力的不断提高，基础研究水平的日益完善，希望越来越多的药物尤其是首创药物和具有独特优势的跟随性药物成为“中国制造”。

我国的泽璟生物公司研发的多纳非尼目前处于Ⅲ期临床阶段，是拜耳首创的索拉非尼的跟随性氘代物。多纳非尼治疗晚期肝细胞癌患者的Ⅱ/Ⅲ期试验显示，多纳非尼0.2g/次组和0.3g/次组的中位总体生存时间分别长达12.6个月和11.8个月。其中在第16周，多纳非尼0.2g/次组（Ⅲ期临床试验剂量）和0.3g/次组经独立影像学评估的疾病控制率分别为42.5%和40.9%，疗效差异无统计学意义。安全性方面，多纳非尼0.2g/次组和0.3g/次组维持初始剂量的中位生存时间分别为90d和72d，总体安全性良好。此研究表明，多纳非尼0.2g/次的口服剂量或将成为晚期肝细胞癌治疗的新一线用药。

丁苯那嗪是20世纪50年代已知的化合物，直到2008年FDA批准用于治疗亨廷顿氏病。其作用机制是靶向抑制囊泡单胺转运蛋白2，阻断并抑制单胺类神经递质的储存，减少单胺对突触小泡的摄取。口服丁苯那嗪在肝脏被CYP2D6氧化脱甲基，首过效应导致生物利用度低。代谢环节是甲氧基的C-H被氧化，由于C-D键强于C-H。Auspex公司根据动力学同位素效应(kH/kD=6.5)，研发了全球首个氘代药物——氘代丁苯那嗪，2017年FDA批准用于治疗中枢神经性疾病亨廷顿氏病等舞蹈病。氘代丁苯那嗪只在代谢位点作氘代，并用光学活性的R,R-异构体，提高了代谢稳定性，降低了用药剂量和频次。

跟随性药物的研发是对首创药物的补充和深入，有首创药物的影子，但也具有自身独特性。随着我国综合国力的不断提高，基础研究水平的日益完善，希望越来越多的药物尤其是首创药物和具有独特优势的跟随性药物成为“中国制造”。呋喹替尼胶囊的功效有哪些？

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从治疗的角度来看，列表中有9个是针对罕见病，其中5个靶点针对血液学遗传性疾病，包括镰状红细胞贫血症的2个新靶点：血红蛋白亚基-α和P-选择素。有2个新靶点新药未被纳入表格，因为它们的靶点属于小分子。其中，andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合，起解毒剂的作用，pegvaliase则是一种代谢苯丙氨酸，可用于治疗苯丙酮尿症。

从治疗的角度来看，列表中有9个是针对罕见病，其中5个靶点针对血液学遗传性疾病，包括镰状红细胞贫血症的2个新靶点：血红蛋白亚基-α和P-选择素。有2个新靶点新药未被纳入表格，因为它们的靶点属于小分子。其中，andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合，起解毒剂的作用，pegvaliase则是一种代谢苯丙氨酸，可用于治疗苯丙酮尿症。

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利奈唑胺是细菌蛋白合成的抑制剂，作用环节是在核糖体上阻断mRNA翻译成蛋白的初始阶段，结合部位是核糖体50S亚基的A位点。由于抑菌活性强而广谱，吸收好(口服生物利用度F=100%)，鲜有跟随性药物上市，直到2014年第二个跟随性药物特地唑胺成功。特地唑胺是以磷酸酯为前药，可口服或注射用药，在血浆中被磷酸酶水解掉磷酸基成活性形式（TR-700）。对耐受甲氧西林的革兰阳性菌的抑制作用强于利奈唑胺4～16倍。特地唑胺的研制路径是在分析大量的构效关系的基础上成功的：A部分上引入氮杂环后副作用降低；B部分引入F原子则抗菌活性提高，其他取代基活性降低；C部分的大位阻活性降低。

我国的泽璟生物公司研发的多纳非尼目前处于Ⅲ期临床阶段，是拜耳首创的索拉非尼的跟随性氘代物。多纳非尼治疗晚期肝细胞癌患者的Ⅱ/Ⅲ期试验显示，多纳非尼0.2g/次组和0.3g/次组的中位总体生存时间分别长达12.6个月和11.8个月。其中在第16周，多纳非尼0.2g/次组（Ⅲ期临床试验剂量）和0.3g/次组经独立影像学评估的疾病控制率分别为42.5%和40.9%，疗效差异无统计学意义。安全性方面，多纳非尼0.2g/次组和0.3g/次组维持初始剂量的中位生存时间分别为90d和72d，总体安全性良好。此研究表明，多纳非尼0.2g/次的口服剂量或将成为晚期肝细胞癌治疗的新一线用药。

利奈唑胺是细菌蛋白合成的抑制剂，作用环节是在核糖体上阻断mRNA翻译成蛋白的初始阶段，结合部位是核糖体50S亚基的A位点。由于抑菌活性强而广谱，吸收好(口服生物利用度F=100%)，鲜有跟随性药物上市，直到2014年第二个跟随性药物特地唑胺成功。特地唑胺是以磷酸酯为前药，可口服或注射用药，在血浆中被磷酸酶水解掉磷酸基成活性形式（TR-700）。对耐受甲氧西林的革兰阳性菌的抑制作用强于利奈唑胺4～16倍。特地唑胺的研制路径是在分析大量的构效关系的基础上成功的：A部分上引入氮杂环后副作用降低；B部分引入F原子则抗菌活性提高，其他取代基活性降低；C部分的大位阻活性降低。

丁苯那嗪是20世纪50年代已知的化合物，直到2008年FDA批准用于治疗亨廷顿氏病。其作用机制是靶向抑制囊泡单胺转运蛋白2，阻断并抑制单胺类神经递质的储存，减少单胺对突触小泡的摄取。口服丁苯那嗪在肝脏被CYP2D6氧化脱甲基，首过效应导致生物利用度低。代谢环节是甲氧基的C-H被氧化，由于C-D键强于C-H。Auspex公司根据动力学同位素效应(kH/kD=6.5)，研发了全球首个氘代药物——氘代丁苯那嗪，2017年FDA批准用于治疗中枢神经性疾病亨廷顿氏病等舞蹈病。氘代丁苯那嗪只在代谢位点作氘代，并用光学活性的R,R-异构体，提高了代谢稳定性，降低了用药剂量和频次。呋喹替尼胶囊的功效有哪些？

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跟随性药物的研发是对首创药物的补充和深入，有首创药物的影子，但也具有自身独特性。随着我国综合国力的不断提高，基础研究水平的日益完善，希望越来越多的药物尤其是首创药物和具有独特优势的跟随性药物成为“中国制造”。

从治疗的角度来看，列表中有9个是针对罕见病，其中5个靶点针对血液学遗传性疾病，包括镰状红细胞贫血症的2个新靶点：血红蛋白亚基-α和P-选择素。有2个新靶点新药未被纳入表格，因为它们的靶点属于小分子。其中，andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合，起解毒剂的作用，pegvaliase则是一种代谢苯丙氨酸，可用于治疗苯丙酮尿症。呋喹替尼胶囊的功效有哪些？

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