2020年华蟾素片中文说明书！

VOYAGER（NCT03465722）是一项全球性、开放标签、随机3期临床试验，旨在评估Ayvakit对比regorafenib（瑞格菲尼）在三线或四线GIST患者中的疗效和安全性。主要疗效终点是根据GIST的改良实体瘤反应评估标准1.1版（mRECIST 1.1标准），通过单盲、独立中心的放射学检查评估患者的PFS。yvakit一般耐受性良好，大多数不良事件报告为1级或2级。安全性结果与之前报告的数据一致，没有观察到新的安全信号。

TRK基因融合是一种染色体改变，当NTRK1/2/3这3种基因与其他基因发生融合时，就会导致构象异常的TRK蛋白（TRKA、TRKB、TKRC）产生，激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，进而诱发NTRK基因融合的恶性肿瘤。NTRK基因融合的发生与肿瘤的发病位置无关，与年龄无关，可见于多种实体瘤类型中，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等。

目前，临床上Imatinib（伊马替尼）是转移复发/不可切除GIST的一线疗法，在耐药发生后，Sunitinib（舒尼替尼）或者瑞格菲尼作为二线治疗用药。不过疾病进展或产生耐药性的KIT驱动型GIST患者的治疗选择非常有限，已获批准的疗法可提供长达6个月的PFS，且缓解率仅在5％-7％之间。对于PDGFRα D842V驱动的GIST患者，目前没有有效的治疗选择，并且疾病进展通常会在短短三个月内发生。

GIST是一种胃肠道肉瘤，起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50-80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血、手术或影像学过程中的偶然发现，在极少数情况是肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。该疾病是一种罕见癌症，在美国的年发病率在每百万3-7人。新确诊患者中约6%携带PDGFA外显子18突变。最常见的突变为D842V突变，导致患者对所有其它获批疗法产生抗性。2020年华蟾素片中文说明书！

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Ayvakit是一种强力的、高选择性的KIT和PDGFRα突变激酶抑制剂，在KIT和PDGFRα突变的GIST患者研究中证明了广泛的抑制作用，包括PDGFRα基因D842V突变和其他原发或继发耐药突变。2017年，一项1期临床显示，该药对PDGFRα外显子18 D842V突变型GIST患者的疾病控制率达100%，肿瘤缩小率达100%，12个月PFS率达78%。

GIST是一种胃肠道肉瘤，起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50-80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血、手术或影像学过程中的偶然发现，在极少数情况是肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。该疾病是一种罕见癌症，在美国的年发病率在每百万3-7人。新确诊患者中约6%携带PDGFA外显子18突变。最常见的突变为D842V突变，导致患者对所有其它获批疗法产生抗性。

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Ayvakit是一种强力的、高选择性的KIT和PDGFRα突变激酶抑制剂，在KIT和PDGFRα突变的GIST患者研究中证明了广泛的抑制作用，包括PDGFRα基因D842V突变和其他原发或继发耐药突变。2017年，一项1期临床显示，该药对PDGFRα外显子18 D842V突变型GIST患者的疾病控制率达100%，肿瘤缩小率达100%，12个月PFS率达78%。

BPI-28592是一种新型强效、高选择性的原肌球蛋白受体激酶（Tropomyosin receptor kinase，缩写为TRK，又名神经营养受体酪氨酸激酶Neurotrophin receptor kinase，缩写为NTRK）二代口服小分子抑制剂，可覆盖多种癌种，拟用于携带NTRK基因变异的局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。

VOYAGER（NCT03465722）是一项全球性、开放标签、随机3期临床试验，旨在评估Ayvakit对比regorafenib（瑞格菲尼）在三线或四线GIST患者中的疗效和安全性。主要疗效终点是根据GIST的改良实体瘤反应评估标准1.1版（mRECIST 1.1标准），通过单盲、独立中心的放射学检查评估患者的PFS。yvakit一般耐受性良好，大多数不良事件报告为1级或2级。安全性结果与之前报告的数据一致，没有观察到新的安全信号。

GIST是一种胃肠道肉瘤，起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50-80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血、手术或影像学过程中的偶然发现，在极少数情况是肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。该疾病是一种罕见癌症，在美国的年发病率在每百万3-7人。新确诊患者中约6%携带PDGFA外显子18突变。最常见的突变为D842V突变，导致患者对所有其它获批疗法产生抗性。2020年华蟾素片中文说明书！

TRK基因融合是一种染色体改变，当NTRK1/2/3这3种基因与其他基因发生融合时，就会导致构象异常的TRK蛋白（TRKA、TRKB、TKRC）产生，激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，进而诱发NTRK基因融合的恶性肿瘤。NTRK基因融合的发生与肿瘤的发病位置无关，与年龄无关，可见于多种实体瘤类型中，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等。