治疗肿瘤的RNA疗法正在兴起！

RNA疗法可以作用的靶点的多样性引起学术研究机构和制药公司的极大兴趣。随着获批上市的RNA疗法越来越多，产生的商业销售收入越来越高，该领域的投资规模也在增长。

RNA疗法领域的投资已在全球范围内转化为丰富而多样化的管线（图1c，d）。作者分析了Informa Pharma Intelligence的Biomedtracker数据库中的431种RNA靶向药物开发项目（包括mRNA疫苗），这些候选药物中有63％处于pre-IND阶段，32％处于早期临床试验（I或II期）阶段，3％处于III期临床试验阶段，还有5种药物正在等待监管的批准决定。

肿瘤是RNA疗法的主要开发方向，寡核苷酸类候选药物中针对肿瘤的项目占22%，mRNA候选分子中肿瘤项目占45％。由于N乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联和脂质纳米颗粒途径可将寡核苷酸有效递送到肝细胞中，还有60多个候选药物是开发用于治疗肝病毒、以肝脏为中心的遗传性疾病以及心脏代谢异常。另外，寡核苷酸的鞘内递送可以实现药物在中枢神经系统的广泛分布，从而促成了用于治疗脊髓性肌萎缩的外显子跳跃寡核苷酸nusinersen（Spinraza; Biogen）获得FDA批准，其它40多种用于神经系统疾病的寡核苷酸候选药物也正在开发中。

当前COVID-19在全球大流行，mRNA技术异军突起，在快速开发疫苗方面显示出了可观的潜力，第一批临床级mRNA疫苗（mRNA-1273，Moderna）在新冠病毒遗传序列公布一个月内迅速设计合成，目前处于I期临床试验中。

针对心血管疾病的RNA疗法也正在开发中。靶向PCSK9的siRNA药物inclisiran在三项III期临床试验中均达到了所有主要终点和次要终点，安全性良好，在每年两次皮下注射后，与PCSK9单抗药物alirocumab和evolocumab降低LDL-C的疗效相当。此外，在近期公布的一项TQJ230（一种靶向LPA mRNA的反义寡核苷酸）的II期临床试验中，每周注射20 mg或每4周注射60mg TQJ230后，超过90％的患者脂蛋白(a)的浓度低于50 mg/ dl（心脏病风险增加的一个阈值）。值得注意的是，诺华最近以97亿美元收购了inclisiran的开发商Medicines Company，并于2019年启动了TQJ230的大型III期临床试验。
 
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