治疗贫血的Reblozyl即将获取欧盟批准！

Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

值得一提的是，Reblozyl是第一个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时也是十多年来第一个获FDA批准用于需要输注红细胞（RBC）且接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败的MDS患者的新治疗方案。需要指出的是，在需要立即纠正贫血的患者中，Reblozyl不适用于作为红细胞输注的替代品。

Reblozyl治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性，分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展，MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
 
百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Reblozyl（luspatercept），用于成人患者治疗β地中海贫血（β-thalassemia）和骨髓增生异常综合症（MDS）相关的贫血。具体为：

（1）用于成人患者治疗与β地中海贫血相关的输血依赖性贫血；

（2）用于骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）、不适合或对促红细胞生成素（EPO）应答不足的极低、低、中危MDS成人患者，治疗MDS导致的输血依赖性贫血。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Reblozyl将成为欧盟批准的第一个红细胞成熟剂，将代表着适用于符合资格的患者治疗贫血的一种新方法。

在美国，Reblozyl分别于2019年11月和2020年4月获得批准：

（1）用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；

（2）用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。