PD-L1抑制剂这款打破性授予疗法

11月12日，X4 Pharmaceuticals宣布FDA授予mavorixafor (X4P-001)医治WHIM综合征“打破性疗法”资历。

WHIM综合征是趋化因子受体4型(CXCR4)基因渐变惹起的一种稀有的遗传性原发性本身免疫缺陷疾病，表现为疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及有效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。WHIM综合征患者在婴幼儿晚期死亡率较高，终身当中有较高的重复发作致命性感染的风险。患者同时容易罹患HPV病毒相关的宫颈癌和淋巴瘤，总体癌症风险达30%~40%。

目前无任何针对该病的医治药物获批，规范医治方案是运用抗生素医治急性感染，或许用免疫球蛋白替代疗法或G-CSF用于预防感染。目前也尚无WHIM综合征的精确发病率数据，美国大约有15000~100000例不明缘由的原发性免疫缺陷疾病患者，WHIM综合征只是其中病因之一。

Mavorixafor是一款全球抢先的first-in-class口服CXCR4拮抗剂，在WHIM综合症临床II期实验中取得成功 ，于2018年被FDA授予孤儿药资历，于2019年取得欧盟授予的孤儿药资历，目前已启动全球III期临床实验。

Mavorixafor构造式

FDA授予其打破性疗法资历，次要基于一项在成人WHIM综合征患者中停止的开放标签、多中心、II期“概念性验证”研讨的数据，发现Mavorixafor医治可以提供具有临床意义的中性粒细胞相对数、淋巴细胞相对数改善，意味着患者感染风险和疣担负降低。而且Mavorixafor具有良好的耐受性。

往年7月16日，和誉生物宣布与X4 Pharmaceuticals达成协议，取得mavorixafor在大中华地域的开发与商业化达成独家协作协议，并将主导其大中华地域多个肿瘤顺应症的临床与商业开发，启动多项mavorixofor与肿瘤免疫抑制剂或其它药物结合医治的临床研讨。10月24日，和誉生物宣布与君实生物达成协议，单方将就Mavorixafor结合特瑞普利单抗医治三阴性乳腺癌在中国停止临床探究和开发。

X4还在对mavorixafor停止针对其它多种顺应症的临床开发。在多项肿瘤临床I/II期实验中，察看到单药及与PD-1单抗或其它肿瘤药物联用时良好的平安性及药效。