昔日，Alkermes公司宣布，收买努力于开发突触功用妨碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次协作将应用Alkermes在中枢神经零碎疾病方面的专业知识，经过开发控制突触构成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更普遍的神经退行性疾病医治范畴之中。
突触功用妨碍是许多神经退行性疾病和神经/肉体疾病的病理特征，神经突触的丧失与认知才能下降亲密相关。有研讨标明，表观遗传学中组蛋白脱乙酰基酶介导的基因表达调控在认知功用中起重要的调理作用。HDAC是控制组蛋白甲基化形态的重要蛋白酶，它参与突触基因的表达与重塑。
图片来源：Rodin官网
目前已有的HDAC抑制剂普遍存在剂量相关的血液学毒性成绩，使其在医治慢性神经零碎疾病方面没有失掉很好的应用。而Rodin公司开发的靶向特定HDAC的“first-in-class”脑浸透疗规律最大限制地增加了血液学平安成绩。Rodin的新型小分子疗法，可选择性抑制HDAC-CoREST复合体活性，重新激活神经元基因表达，加强现有突触功用的同时促进新的突触构成。此前，Rodin的新型HDAC抑制剂已在多个临床前模型中证明了其弱小的促进突触生长的药理作用。它们对HDAC-CoREST复合体的选择性抑制使研讨模型的突棘密度和突触蛋白添加，在可承受慢性医治剂量的状况下改善了临时增益效应。
▲Rodin公司的研发管线
依据协议条款，Rodin将取得1亿美元的预付款，以及高达8.5亿美元的潜在里程碑付款和就本次协作研发的药物在将来的销售额分红。此外，Alkermes表示将持续Rodin公司的临床前研讨方案，在携带GRN基因渐变的额颞叶聪慧症，肿瘤和血液零碎疾病方面做进一步的开发。
“我们的开发战略是加强神经突触的完好性，这使我们的新疗法在多种神经元和突触功用受损的疾病中具有医治潜力，”Rodin公司首席执行官Adam Rosenberg先生说：“Alkermes公司医治中枢神经零碎疾病的才能会协助推进我们新疗法的开发，为能够受害于Rodin突触平台的患者带来潜在的医治选择。”
“HDAC抑制剂是弱小的表观遗传学调控剂，具有医治神经零碎疾病的潜力，”Alkermes首席执行官Richard Pops先生说：“目前，很多患者的医治需求依然没有失掉满足。这项协作代表了我们公司的持久承诺，努力为慢性中枢神经零碎疾病患者带来新的医治选择。”
卡那单抗
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