普纳替尼Iclusig(Ponatinib)能完全缓解白血病吗？

普纳替尼Iclusig(Ponatinib)能完全缓解白血病吗？

　　2016年11月29日下午，普纳替尼被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及 费 城 染 色 体 阳 性(Ph+) 的急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病(ALL)。根据近期发表的关键性PACE试验的结果，普纳替尼Iclusig(Ponatinib)能够让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)患者保持深度、持久的缓解。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

　　Ponatinib是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib(曾用名AP24534)可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变(是CML的使动和核心因素)的亚克隆生长。

　　在PACE试验中评估了ponatinib在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。估计93%的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56%的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。PACE试验的注册于2011年10月完成。主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示：“最终的PACE结果表明，ponatinib为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。”

　　有三种可用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)的酪氨酸激酶抑制剂，着重点从实现持续反应的能力转变为“治愈”患者的可能性。ASCO提出的关键试验的更新可能有助于确定酪氨酸激酶抑制剂在这一期望中的作用。

　　在2011年ASH年会上，蒙特利尔麦吉尔大学血液学主任Pierre Laneuville医师预测，在治疗慢性粒细胞白血病时，普纳替尼可能是“替代它们的药物”。

　　Laneuville博士解释了他的理由，回顾在伊马替尼(格列卫)IRIS的关键性试验中，8年时出现了20%的耐药率。“这些患者中有一半有突变，而且普纳替尼几乎在所有这些突变中都有效，”他指出。

　　他进一步认为，当用于一线治疗时，普纳替尼可能会消除目前用标准治疗观察到的最终治疗失败的10%。这些失败也是由于突变造成的。

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