让侏儒症儿童多长高9厘米！BioMarin新药2期临床数据积极

昔日，BioMarin公司宣布，其在研药物vosoritide，在医治软骨发育不全儿童患者的2期临床实验中，明显改善患者的生长情况。Vosoritide使患者在为期54个月的研讨中，与患者的自然病史相比，均匀多长高9厘米。

软骨发育不全是短肢侏儒症最罕见的类型，它是一种常染色体显性遗传病。在全球范围内，影响25万人的生活。这种疾病可招致严重心血管，神经和代谢类并发症。软骨发育不全是由于编码成纤维细胞生长因子受体3的基因呈现渐变形成的。FGFR3是骨骼发育的负向调理分子，可影响软骨细胞的增殖活化和分化。目前，还没有医治这一疾病的获批疗法呈现。

▲软骨发育不全会惹起多种严重并发症

BioMarin公司研发的vosoritide是一种从自然人肽中衍生出来的C型利钠肽相似物。自然人肽是骨骼生长发育的正向调理剂。Vosoritide是经过与特定受体的结合，来抑制过度活泼的FGFR3信号通路。此前，美国FDA和欧洲药品管理局已授予vosoritide医治软骨发育不全患者的孤儿药资历。

▲Vosoritide作用机理

5至14岁的软骨发育不全患者参与了该项2期临床研讨。实验后果标明，与自然病史患者的身高数据相比，vosoritide使患者在为期54个月的研讨中均匀多长高了9厘米，到达了统计学意义上的明显区别。此外，仅在过来的12个月内，承受vosoritide医治的患者就长高了2.2厘米，进一步证明了vosoritide的医治潜力。

“我们的自然病史数据库拥有大约13000个与身高相关的数据点。经过将参与实验的患者与自然病史患者数据停止比拟，我们取得了更多支持这种疗法的信息，证明vosoritide可以明显并继续改善患者生长情况，”BioMarin公司全球研发总裁Hank Fuchs医学博士说：“这一实验的数据和我们的3期临床实验后果一同，将作为将来递交监管请求的根底。”

BioMarin公司估计将在往年年底发布vosoritide在3期实验中取得的数据，我们共同等待BioMarin为患者带来更多利好音讯！

参考材料：

[1] BioMarin Announces Cumulative Additional Height Gain of 9.0 cm over 54 months versus Natural History in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 2 Study， Retrieved November 14, 2019, from https://investors.biomarin.com/2019-11-14-BioMarin-Announces-Cumulative-Additional-Height-Gain-of-9-0-cm-over-54-months-versus-Natural-History-in-Children-with-Achondroplasia-Treated-with-Vosoritide-in-Phase-2-Study

[2] BioMarin Official Website，Retrieved November 14, 2019, from https://www.biomarin.com/pdf/BMN111_Infographic_Poster_Web_022516.pdf