众所周知《我不是药神》里面的格列宁(俗称格列卫)是治疗白血病的药物之一，但不了解详情的读者可能认为白血病有许多药物可以治疗，但实际情况却是细分的急性淋性白血病(ALL)、慢性髓性白血病(CML)和慢性淋性白血病(CLL)有较多对应药物治疗，而急性髓性白血病(AML)的药物相对较少。而近3年来，这种情况有所改善。
治疗AML的药物除了化疗药物阿扎胞苷、地西他滨等之外，有维奈托克、吉妥珠单抗和米哚妥林。
今天就来介绍下这款紧随维奈托克获批的FLT3阳性AML的重磅药物——米哚妥林。
2017年4月，FDA批准米哚妥林+化疗用于FLT3阳性AML成人患者的一线治疗，同时批准米哚妥林用于成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。
米哚妥林是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，体外生化或细胞试验表明，米哚妥林可抑制FLT3野生型、FLT3突变(ITD和TKD)、KIT(野生型和D816V突变)、PDGFRα/β、VEGFR2的活性，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC(蛋白激酶C)家族的成员。
米哚妥林具备抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。 米哚妥林还显示出抑制KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。
试验结果显示，米哚妥林显著改善总生存期，因为OS曲线在到达中位数之前即走平、所以中位OS未到达。对比与标准化疗+安慰剂组，米哚妥林降低了23%的死亡风险。
米哚妥林常见(≥10%)胃肠道不良反应有恶心(83%)、粘膜炎(66%)、呕吐(61%)、痔核(15%)，血液淋巴系统不良反应有发热性中性粒细胞减少症(83%)、瘀斑(36%)，神经系统不良反应有头疼(46%)，肌肉骨骼和结缔组织疾病有肌肉骨骼疼痛(33%)、关节痛(14%)，呼吸道/胸腔和纵隔疾病有鼻出血(28%)，感染相关疾病有与设备相关的感染(24%)、上呼吸道感染(20%)，调查的不良反应有高血糖症(20%)、活化部分促凝血酶原激酶时间延长(13%)，皮肤和皮下组织疾病有多汗症(14%)，肾脏和泌尿系统不良反应有肾功能不全(12%)，精神类不良反应有失眠(12%)。
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